2020-03-23 第201回国会 参議院 予算委員会 第13号
○足立信也君 それはオーファンドラッグで、ほとんどが公費負担医療でしょう。だから、薬機法上に承認されていないものを保険適用した、私が知る限りはないんですね、今まで。しかも、それはルールを逸脱しているとなぜ申し上げるのか。 先週、自民党の古川議員が厚生労働委員会で質問してくれましたけれども、やっぱりＰＣＲ検査がなぜ承認されていないかということは、これはやっぱり精度の面なんですね。
○足立信也君 それはオーファンドラッグで、ほとんどが公費負担医療でしょう。だから、薬機法上に承認されていないものを保険適用した、私が知る限りはないんですね、今まで。しかも、それはルールを逸脱しているとなぜ申し上げるのか。 先週、自民党の古川議員が厚生労働委員会で質問してくれましたけれども、やっぱりＰＣＲ検査がなぜ承認されていないかということは、これはやっぱり精度の面なんですね。
同様のお薬ということで、今までの制度で、希少疾病用の医薬品、いわゆるオーファンドラッグ、必要性は高いんだけれども、ほっておくと企業がなかなか開発をしていただけないような薬ということでオーファンドラッグというものがあって、それは既に制度の中に入っているわけでございます。
一方、御指摘の希少疾病用医薬品、いわゆるオーファンドラッグでございますけれども、この薬価を算定する際に、原価計算方式、いわゆる原材料費や製造費用等を積み上げてやる場合でございますが、この場合は、研究開発に要した費用をきちんと回収できるように、特にオーファンのような少ない患者数を考慮して薬価が高く算定される仕組みとなっております。
○長尾委員 オーファンドラッグですので、ぜひ、経済的な実勢価格という概念とはちょっと違う、さまざまな配慮をいただきたいというふうに思っています。
希少疾病用医薬品、いわゆるオーファンドラッグの薬価の関連事項でございます。 ＳＭＡ、脊髄性の筋萎縮症という進行性の指定難病がございます。十万人に一人か二人、平成二十四年に大体七百人ぐらい、発症は乳幼児期が多くて、筋力の低下と筋肉の萎縮、麻痺を起こす神経難病である。
○川合孝典君 制度上、こうした超高額のオーファンドラッグの薬価の在り方について対応できる枠組みがなかったからそうなったということなわけであって、あくまでも高いから下げるんだということではないということの御認識をされているということでよろしいですね。
それともう一点、あと少しこの点に関しては懸念の事項があるんですけれども、薬剤費が高過ぎるから、今回こうしたいわゆるオーファンドラッグの想像以上の売上げの伸びがあったからということで、だから毎年薬価改定を行おうといったような議論も行われているわけでありますけれども、正直申しまして、ちなみに、今、日本で流通している医薬品の品目というのはどのぐらいあるのかということは把握されていますでしょうか。
○政府参考人（鈴木康裕君） 希少疾病用医薬品、いわゆるオーファンドラッグと薬価上の評価でございます。 現行制度をまず御説明させていただきますと、希少疾病用医薬品につきましては、患者数が少ない、製薬会社の研究開発がなかなか進まないということから、研究開発を促進するような評価をするということにしております。 二つございまして、一つは原価計算方式という製造経費等を積み上げる方式の場合。
また、この言わば希少薬、オーファンドラッグについては、なかなかこれは対象患者数が少ないために製薬メーカーも開発に二の足を踏むところもあるんですが、日本としてもこのオーファンドラッグへの支援等もやっているわけでありますが、せっかく米国で治験が済んで実際に使われているわけでありますから、しっかりとそうした患者さんの思いを受けて厚労省としてもそうした新薬の承認について臨んでもらいたいと、このように思います
私、日本の薬価の制度の計算の在り方についてなんですが、従来の医薬品の薬価の考え方というのは、これまで積み上げてきたものということで問題ないと思っているんですが、オーファンドラッグや今回のようなウルトラオーファンドラッグと呼ばれる薬の研究開発を行って上市していったときに、従来の医薬品のような薬価設定のやり方をしていると、当然企業もボランティアで薬を作っているわけではありませんので、研究開発費、数十年の
一方、画期的な新薬を作るというインセンティブがなくならないようにするという必要もあるわけでありますし、よく話題になっているこのオプジーボについても、あれは一部のメラノーマにしか効かない、しかし一部の対象にしか効かないものは、いわゆる希少薬ですね、オーファンドラッグについて、そういうオーファンドラッグであったとしても開発をしようというインセンティブは必要でありますから、ある程度の薬価、画期的新薬であれば
それでは続いてですけれども、これも今答弁にありました中医協でも話題になっているようでありますけれども、オーファンドラッグとして承認されまして高額な薬価が付与された治療薬が、別に効能、効果を追加承認になった場合の価格再算定ルールにつきましても、厚労省からこの際ですから見解を求めておきたいなというふうに思います。
この難病におきましては、対象が、言わばそれぞれの難病については、疾病を持つ方の数が少ないものでありますから、当然、薬の開発も希少薬となってしまいますから、いわゆるオーファンドラッグと言われているものでありますが、なかなかこれは製薬会社も開発について慎重になっていくわけであります。
あと、後段言っておられた言わば希少薬、いわゆるオーファンドラッグと言われている薬等につきましては、希少薬については希少薬の仕組みの中で考えていくべき問題ではないかと、このように思います。
総じて申しますと、先ほど申し上げましたオーファンドラッグの制度とその中の優遇措置、それに難病の方でできますデータベースの構築とそれから拠点病院の整備、こうした二本柱のような形で医薬品の開発が進むようにということで支援してまいりたいと思います。
オーファンドラッグ開発に対する対策、つまり、なかなかそういう薬の開発は難しいだろうと思います。それに対する対策を教えていただきたいと思います。
○足立信也君 コンパッショネートユース制度あるいはアクセス制度というのは、まさにそういう希少疾患、オーファンドラッグを対象にやった制度なので、その部分をしっかりやればというのは当然なんですね。ですから、保険外併用療養をそこでやればいいというのはもう共有している話だと思いますので、そこをしっかりさせると、是非そういうふうに取り組んでいただきたいと思います。
一方で、医薬基盤研究所、こちらは今委員がおっしゃられましたとおり、例えばオーファンドラッグ、希少疾患等々に対する、なかなかこれ民間ベース、企業ベースではやりづらいということもございます。このような研究でありますとか、あとアジュバントなんかも研究をしていく、共通的な、普遍的な、そういうような研究、なかなか民間が手を出しづらい、こういうものに対していろいろと研究をしてきたわけであります。
それからもう一つは、これも先ほど申し上げましたけれども、オーファンドラッグ、希少なものに対しての薬でありますけれども、こういうものに関しましてもここでこれは開発支援というような形で残っていくわけでございまして、そういうような意味からいたしましても、大変、他の民間の研究機関ではなかなかやれないというようなものに関して、この基盤研の中において新しい統合独法としてその役割を残していくということであります。
田村憲久君） 先ほども申し上げましたけど、なかなか民間ではやらないというかやるのが難しい、それは、例えば、やることによって何らかの成果がすぐに出るというものであれば民間もやっていくのでありましょうけれども、先ほども言っておりますが、普遍的、共通的なもの、アジュバントのようなものに関してなかなか民間がそういうものを、新しいものを開発するということは難しいわけでありまして、希少疾患もそうであります、オーファンドラッグ
正直申し上げまして、私も、最近国外で難病というもの、本邦で言うところの難病に相当する疾患をヨーロッパ諸国やアメリカの諸国、政府はもちろんのこと、学会、それからコミュニティー、医療機関、そういったところが、どの程度の認識で、我々と同じような思い、哲学で取り組んでおられるのかというのは承知はしませんけれども、私どもが報告を受けているところないしは文献等で見る限りは、基本的には彼らは、政策的にはオーファンドラッグ
これも、御質問の中で、それは難病対策じゃないでしょうという御質問をいただいたこともあったんですけれども、それはそのとおりでございまして、難病対策そのものではなくて、オーファンドラッグという言葉でこれまで御説明をしてまいりましたが、希少な難治性疾患に対する医薬品や医療機器等の開発を促進するための対象としての希少疾病の定義でございまして、それぞれが、繰り返しになりますが、アメリカで人口の〇・〇七、欧州で
どちらかというと諸外国は、基本的にはオーファンドラッグ、すなわち、希少性疾患に対する医薬品、医療機器の開発の促進を進めるという程度にとどまっておりますので、こういう疾患概念でやりましょうとか、全く同じシステムで疾患概念の決め方をやっているかどうかは、ちょっと私も存じ上げません。
オーファンドラッグあるいはウルトラオーファンドラッグの開発、ぜひよろしくお願いしますと言って、ちょっと質問を割愛させていただきます。 済みません、最後に一点、ちょっと話をかえますが、医療介護総合確保法、この後で審議をされる予定だと思いますが、これの医療事故に関する調査について、一個だけお尋ねをしたいと思います。 ちょっと説明は後回しにして、一つだけ質問します。
○佐藤政府参考人 今、たまたま潰瘍性大腸炎とメサラジンのお話をしましたが、先ほど申しましたように、ほぼ二十年ほど前なんですけれども、オーファンドラッグの枠組みも活用しながら、ペンタサ、商標名を言っていいのかどうかわかりませんけれども、ペンタサという名前で開発をされまして、そのときには、胃で溶けずに腸で溶けるという工夫をしまして、腸の中で薬が効くようにということでやっていましたけれども、アサコールという
議員の御指摘のとおりでして、米国や欧州を参考にしたと申しましたが、米国や欧州で、今先生から御提示のありました、例えば二十万人未満だとか、患者数が人口一万人に五人以下というのは、確かにオーファンドラッグを考えるときの定義であることは事実でございます。
それはあくまでも、オーファンドラッグ、希少疾病用医薬品を創薬するときの採算点との兼ね合いで支援をするという尺度で見たときに、アメリカでいうとオーファンドラッグ法があり、ＥＵでいうとオーファンドラッグ規制があり、そことの比較でいうと確かにそうなのかもしれない。
○田村国務大臣 まず、難病の方々ですけれども、希少疾患の薬、オーファンドラッグだとかウルトラオーファン、こういうものはなかなか症例が集まらないということがあります。
それから、あわせまして、難病、希少疾病、オーファンドラッグやウルトラオーファンという分野でございますが、これに関しましては、そもそも、このような難病、希少疾病に関する薬、治療薬というものに関しては優先的に審査をするということになっております。
例えば、患者数が少なくて開発費回収が容易でない難病の治療薬、いわゆるオーファンドラッグの開発において、大学の基礎技術と大手製薬企業の開発能力を組み合わせて画期的な筋ジストロフィーの治療薬を開発する大学発のベンチャーに、大企業、これは第一三共でありますけれども、ここと共同出資した例もございます。 それから、スマートメーターの国際的なデファクトスタンダードを獲得していく。
次に、ウルトラオーファンドラッグの開発支援について、ここから田村大臣にお聞きしたいと思うんですが、患者さんにとって、効果的な治療法が確立されて、そして病気が治るということが何よりの願いでございます。医療費助成、そこは、先ほども申しましたように、治療研究が進むためにも大きくかかわっていることではありますけれども、やはり治療法が確立されること、これが非常に大事でございます。
○田村国務大臣 薬事法に基づきまして、まず、オーファンドラッグとして指定をされたものに関しましては、優先審査でありますとか、基盤研、医薬基盤研究所、これによります開発助成金等の交付があるということでありますけれども、今おっしゃられましたウルトラオーファンドラッグ、この間、委員、要望ということでお越しをいただきました。